Doenças Raras: Como Conseguir Medicamento de Alto Custo pelo Plano de Saúde ou pelo Estado

Receber o diagnóstico de uma doença rara já é, em si, um momento de muita angústia. Para boa parte das famílias, o verdadeiro choque vem logo depois: descobrir que o tratamento indicado pelo médico custa valores que a maioria das pessoas jamais conseguiria pagar do próprio bolso, e que o plano de saúde — ou o próprio sistema público — se recusa a fornecer. É nesse momento que muita gente perde tempo precioso batendo na porta errada, insistindo com a operadora quando o caminho certo seria o Estado, ou vice-versa. Entender qual via jurídica se aplica ao seu caso pode ser a diferença entre começar o tratamento em semanas ou levar meses tentando descobrir por onde seguir.

Por que doenças raras concentram os casos mais caros de judicialização

Por definição, uma doença rara afeta um número pequeno de pessoas em relação à população geral. Isso tem uma consequência direta sobre o mercado farmacêutico: como o número de pacientes é baixo, muitas vezes não compensa financeiramente para a indústria registrar o medicamento no Brasil, e o produto só chega ao país por importação, com preço final significativamente mais alto do que teria se fosse produzido ou comercializado em escala.

Esse cenário cria dois obstáculos que se somam: o custo unitário elevadíssimo do tratamento, que torna o pagamento particular simplesmente inviável para a maioria das famílias, e a dificuldade estrutural que tanto as operadoras de planos de saúde quanto o próprio sistema público enfrentam para incorporar rapidamente novidades terapêuticas às suas listas oficiais de cobertura.

Como resultado prático, pacientes com doenças raras — e suas famílias — enfrentam, com frequência, negativas tanto de planos de saúde quanto de órgãos públicos. É comum que a mesma família receba uma negativa do plano alegando que o medicamento está fora do rol da ANS, e, ao procurar a Secretaria de Saúde, ouça que o tratamento ainda não foi incorporado às listas do SUS. Diante desse duplo "não", é fundamental entender que o caminho jurídico para reverter cada uma dessas negativas é diferente — e escolher mal pode significar meses de atraso no início do tratamento.

Cobrança ao plano de saúde privado: quando é possível

Se você tem plano de saúde e o medicamento negado é do tipo que, em tese, se enquadraria na cobertura contratada, a cobrança judicial segue a lógica já consolidada pelo STF na ADI 7.265. De acordo com esse entendimento, é possível exigir da operadora a cobertura de tratamento fora do rol da ANS quando presentes, de forma cumulativa: prescrição por profissional habilitado; inexistência de negativa expressa da ANS ou de análise pendente em proposta de atualização do rol; ausência de alternativa terapêutica adequada já prevista no rol; eficácia e segurança sustentadas por evidências científicas de alto nível; e registro do medicamento na Anvisa.

Na prática, isso significa que não basta o médico simplesmente indicar o medicamento — é preciso que o relatório médico explique, com clareza, por que aquele tratamento específico é necessário para aquele paciente, por que os medicamentos já cobertos pelo plano não são suficientes ou adequados, e que existam estudos ou publicações científicas que sustentem a eficácia da terapia. Em doenças raras, esse relatório costuma precisar ser ainda mais detalhado do que em outras situações, já que muitas vezes é necessário explicar ao juiz — que naturalmente não é da área da saúde — por que aquele tratamento pouco conhecido, às vezes com nome complexo e pouca divulgação no Brasil, é a única opção viável diante do quadro clínico do paciente.

Cobrança ao Estado (SUS): quando é o caminho certo

Para quem não tem plano de saúde, ou quando o medicamento não é o tipo de tratamento que um plano privado costuma cobrir, o caminho correto é a ação contra o Estado, podendo ser direcionada à União, ao estado ou ao município, a depender das particularidades do caso — inclusive da definição de competência tratada no Tema 1.234 do STF, que orienta contra qual ente e perante qual Justiça a ação deve ser proposta conforme o tipo de medicamento e a política pública envolvida.

O Judiciário brasileiro reconhece, há décadas, o direito constitucional à saúde como fundamento para obrigar o poder público a fornecer tratamento, mas isso não significa que qualquer medicamento registrado e necessário seja automaticamente exigível. Para medicamentos já registrados na Anvisa, mas não incorporados pelo SUS, o STF fixou no Tema 6 (com a Súmula Vinculante 61) um conjunto de requisitos que precisam estar presentes de forma cumulativa: negativa administrativa de fornecimento pelo SUS; demonstração de ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), ausência de pedido de incorporação ou demora na apreciação além dos prazos legais, conforme os critérios aplicáveis; impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS; existência de evidências científicas de alto nível sobre a eficácia e a segurança do medicamento; comprovação da imprescindibilidade clínica do tratamento para o paciente; e incapacidade financeira do paciente de arcar com o custo do medicamento sem prejuízo do sustento próprio ou da família.

Vale destacar que, em muitos casos de doenças raras, já existe um Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde que trata daquela condição — e, quando existe, costuma ser um ponto de partida importante para fundamentar o pedido, ainda que o medicamento específico buscado não conste na lista padrão. Mas a existência (ou não) de um PCDT não substitui a análise dos requisitos cumulativos do Tema 6 quando o medicamento ainda não foi incorporado.

O papel do relatório médico nos dois caminhos

Seja a ação movida contra o plano de saúde ou contra o Estado, existe um elemento comum que costuma pesar de forma decisiva no resultado do processo: a qualidade do relatório médico que acompanha o pedido — a peça que vai "traduzir" para o juiz, leigo em medicina, por que aquele tratamento específico é indispensável. Um bom relatório detalha o diagnóstico e sua confirmação, os tratamentos já tentados sem sucesso, a justificativa científica para a escolha daquele medicamento e os riscos de um eventual atraso na terapia. É comum que famílias subestimem esse documento, entregando ao processo apenas uma receita simples, quando o ideal é reunir, junto ao médico assistente, um relatório completo antes mesmo de procurar orientação jurídica.

Como decidir contra quem entrar com a ação

A escolha entre acionar o plano de saúde ou o Estado — ou, em alguns casos, avaliar as duas frentes — depende de uma análise conjunta de vários fatores, entre eles:

• Você tem plano de saúde ativo, e o tratamento se enquadra no tipo de cobertura que planos privados costumam oferecer?
• O medicamento já tem registro na Anvisa, mesmo que ainda não incorporado ao rol da ANS ou às listas do SUS?
• No caso de pedido ao SUS, os requisitos cumulativos do Tema 6 estão presentes — negativa administrativa, ilegalidade da não incorporação pela Conitec (ou ausência de pedido de incorporação, ou demora na apreciação além dos prazos legais), impossibilidade de substituição, evidências científicas de alto nível, imprescindibilidade clínica e incapacidade financeira?
• Existe um Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Ministério da Saúde que já trata daquela doença, ainda que sem prever especificamente o medicamento pleiteado?

Em situações específicas, e após análise técnica de qual via — ou, excepcionalmente, quais vias — melhor se aplica ao caso, pode-se avaliar mais de uma frente de atuação. Essa não é, porém, uma estratégia padrão para todo caso de doença rara: cada via tem pressupostos próprios, e uma escolha equivocada pode significar meses de atraso no início do tratamento.

Perguntas frequentes sobre medicamento de alto custo em doenças raras